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阿尔茨海默病新药纳入医保希望之光照亮他

来源:医药信息 时间:2022/5/13

家有一老,如有一宝。但如果家中的老人是阿尔茨海默病的病人,这样的“宝贝”又常常可以将家人逼近崩溃的边缘。

当下热播剧《心居》中张老太就是这样一个案例。张老太罹患阿尔茨海默病多年,脑子记不住事,这让老伴张卫国非常头疼。有一次,张老太突然走丢,让身边的亲友苦苦找了好久。所幸老伴张老头及时报警,才在郊区将张老太找到。

图片为《心居》剧照,源自网络

张老太可以说是我国千万罹患阿尔茨海默病患者的一个缩影。由于认知功能下降、行为障碍以及记忆力下降,许多患病老人稍有不慎就会流落街头或出现意外,巨大的看护压力、精神压力以及经济压力,让许多阿尔茨海默病家庭都不堪重负。

不过随着新版国家医保目录的实施,积攒在阿尔茨海默病家庭“头上”的愁云将出现曙光:我国原创阿尔茨海默病治疗药物甘露特钠胶囊(商品名:九期一?)被正式纳入到医保用药范畴,其售价由每盒元降至元,降幅超60%。

目前九期一?已实现在全国大部分省市药品集中采购平台挂网并进入各省双通道药品目录,支持全国医院院内医保处方,全国1家医保定点药房、家双通道药店支持医保价格购买。

纳入到医保用药之后,患者的用药成本将大幅降低,购药渠道也越来越通畅,这对于广大的阿尔茨海默病家庭来说无疑是一场“及时雨”。

在阿尔茨海默病的深渊里

有人说,阿尔茨海默病是最为绝望的疾病之一,如果不接受长期规范化的治疗,患者最终会逐步丧失生活自理能力,乃至于丧失生命,不仅能够让家庭拖入痛苦的深渊里,而且逐步恶化的疾病,及以此带来的巨额的治疗与护理费用,常常是每个家庭的“生命不可承受之重”。

有调查显示,我国阿尔茨海默病患者平均每人每年要花费12.4万元,社会总花费超1万亿元/年,其中直接医疗成本占总额的32.51%,AD药物治疗费用仅占约7%,其他为相关直接医疗支出,间接医疗支出以及照护成本,重度患者支出更高[1]。

基于年中国AD成本估算的AD成本预测

图片源自《JianpingJia,CuibaiWei,ShuoqiChen,etal.ThecostofAlzheimer’sdiseaseinChinaandre-estimationofcostsworldwide.AlzheimersDement.Apr;14(4):-.》

缺乏较为有效的治疗手段也进一步影响患者治疗信心。九期一上市前,传统已上市药物,包括胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂主要作用于神经递质,仅能在短期内改善症状,副作用明显,长期并不能改变疾病进程[2],随着治疗周期延长患者的认知功能仍逐步下降,《中国阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》,63.71%的患者因为现有药物治疗效果不明显停药,38.61%的患者由于药物副作用太明显不能坚持服用[3],影响患者长期治疗。

图片源自《中国阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》

我国已有AD患者约万人,数量居全球之首,由于疾病特点发病率随年龄增长而增加,老龄化社会加速会进一步驱动患病总人数的增长,预计年超过0万[4]。

这是一个不容忽视的群体和数字。由于阿尔茨海默病患者不像其他慢病患者可以长期带病生存并自主求治,一旦随病情发展进入重度会引发患者进行性、持续性认知功能损害,最终丧失工作和生活能力,且是致死性疾病。在生命最晚期失去尊严,让整个家庭被拖入深渊,如果不加以控制,将造成更为沉重的家庭和社会负担。

年美国AD协会曾预测:如果有一款针对AD病因或延缓疾病进展的新药上市,未来5年可将重度患者减少50%。同时,有效的治疗药物将大大降低由治疗AD的其他直接医疗费用,间接医疗费用、重症AD患者相应医疗支出、AD引起的并发症等方面的医保支出都会相应的减少,将极大缓解家庭和社会的经济负担。

《阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》显示,91.52%的家庭期待有更多治疗阿尔茨海默病更有效的药物[3]。新药九期一?纳入医保用药的消息,让不少深陷阿尔茨海默病泥沼的家庭看到了希望的曙光。

图片源自《阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》

点亮埋藏记忆的希望之光

由于阿尔茨海默病病程漫长、病理机制复杂,多种高风险因素参与发病[5],对该疾病的研究与治疗一直是世界性难题。

过去几十年间全球AD领域不论从新药研发和临床需求都指向能够有效针对病因,能够延缓病程进程的疾病修饰类药物。其中靶向β淀粉样蛋白(Aβ)沉积、Tau蛋白过度磷酸化导致的神经纤维缠结等主流机制假说的全球累计新药研发花费达约亿美金,数百个进入临床阶段AD药物宣告失败,全球在研的疾病修饰类药物还有多个正在继续开展临床试验。

一项近期发表在Neurology的研究表明:Aβ可能不是疾病诱因,而是疾病发展的一种结果表现[6]。越来越多研究表明,阿尔茨海默病不仅是大脑局部的疾病,而是大脑与外周密切互作、全身多系统紊乱的疾病。

年《柳叶刀》杂志明确提出已上市的阿尔茨海默病病程改变类药物仅有两款,九期一?就是其中之一[7]。作为全球首个靶向脑-肠轴的AD治疗药物,九期一?通过重塑肠道菌群,减少菌群异常代谢产物,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能。

图片源自

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