未获批新药提前用！“博鳌”有望成为中国创新药进口新希望吗？
来源：药智网/头孢
其实，如果从药物经济学上来讲，创新药的研发与应用一开始或许就并非服务于整个患者群体，其高昂的价格本就只能是针对那1%的“有钱人”。
近日，偶然间在查询药智网新上线的“医疗机构制剂信息”数据库的时候发现，在国内众多医疗机构繁杂的制剂信息中，绝大部分都是以仿制药为主。但却又有那么一些特殊的存在-医院。
“博鳌模式”背后的特殊化
回想当初，咋一听这名字，还以为这是科幻电影出现的桥段。
不过，医院，之所以敢用超级二字，自然也有其依仗。其中最值得注意的一点就是其制剂信息中包含大量国内尚未上市的海外新药，甚至是尚未获批国产新药也能在此地合理、合法的使用。
例如，诺华的新一代抗VEGF药物Brolucizumab（布洛赛珠单抗），在年获得美国FDA批准上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性等眼病。目前已在美国、欧洲、日本等全球7个地区上市，年就为诺华贡献了超过15亿美元销售额。
而国内领域，该药未能上市既是诺华商业化的遗憾，也是中国黄斑变性的眼病患者的更大遗憾（虽然即使上市多半也是天价药）。不过，今年4月，温州医医院院长瞿佳团队在海南自贸港博鳌乐城国际医疗旅游先行区完成Beovu在中国的首针注射，成功实现与国际的同步应用，利用的正是“博鳌模式”的特殊之处。
同样的例子还有KOSELUGO(Selumetinib)Capsules（司美替尼）、Inclisiran（因利司然）、Braftovi（康奈非尼）等等多个海外及临床新药。
而以上种种，医院，使用未获批海外新药，就算是申请超适应症用药也必然存在诸多违规地方。医院“超级”的根本。
当然，合法使用未上市海外新药与未获批国产新药这样的特许政策也并非现在的医院独有，事实上早在多年以前，“实施医疗技术准入、加快先行区医疗器械”和“药品进口注册审批”的政策就已落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。
年国务院正式批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，国家给予博鳌的九条优惠政策被概括为“四个特许”，即特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流。
在众多光环加持下的博鳌乐城，自此才有了众多如医院一般的存在，特殊化自此诞生。
“博鳌模式”背后真实世界数据
正如上述而言，如果博鳌乐城的存在仅仅是为了让患者合理用上国外创新药，那么其根本上与“超适应症用药”并没什么不同。
但其实博鳌乐城的存在对于医药产业而言，还有另外一层更有意义的作用，那就是其“真实世界数据应用”的试点推行。
年6月，国家药监局与海南省政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作。年9月，国家药监局与海南省政府联合发布《先行区临床真实世界数据应用试点工作方案》。年11月，由省药监局、省卫健委、乐城先行区管理局三方发起，共同在乐城先行区成立海南省临床真实世界数据研究院。年11月，国家药品监督管理局药品医疗器械监管科学研究基地在乐城先行区揭牌。年2月，全国首个真实世界数据研究与评价重点实验室——海南真实世界数据研究与评价重点实验室获得批准。年3月，随着PhotocureASA公司的5-氨基酮戊酸己酯盐酸盐膀胱注射液纳入试点，博鳌乐城药品临床真实世界数据应用试点品种增至9个。据海南方面表示，真实世界数据应用试点作为医疗领域重大制度创新，也是国家药品审评审批制度改革的重要探索。近几年来，随着试点工作机制日益成熟、制度逐步完善，博鳌真实世界数据试点工作也成果愈发丰硕。目前共有23个国际创新药械产品进入试点，其中已有6个品种利用试点通道加速上市获批。
从这一点上来看，博鳌乐城利用真实数据试点来吸引海外创新药企业与中国的合作，且成果上初显佳绩，目前的海南已经毫无疑问成为了海外新药上市的“快车道”，可以大大提前其与患者见面时间。
真实世界研究的方兴未艾，受到监管部门的高度重视，也引起业界的普遍
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